W 2008 r. odbiera Pan dyplom PŁ, w 2012 r. ukazuje się w "Science" przełomowy artykuł, którego jest Pan pierwszym współautorem. Przełomowy, ponieważ opisujecie Państwo sposoby użycia CRISPR typu II jako narzędzi do edycji genomu, co jak się okaże osiem lat później - stanie się podstawą przyznania nagrody Nobla. Kiedy zainteresował się Pan systemem obrony organizmów bakterii?
Badania te były tematem mojego doktoratu. Grupa Emmanuelle pracowała od pewnego czasu nad CRISPR i zostałem dołączony do projektu. Mechanizm od początku był dla mnie fascynujący, a sama idea układu odporności nabytej u bakterii była nowa i niezwykle interesująca. Możliwość pracy nad zupełnie nowym mechanizmem to niesamowity przywilej. Często projekty naukowe dotyczą szczegółowej charakteryzacji małych fragmentów mechanizmów lub procesów komórkowych, a my mieliśmy możliwość niemal całościowego opisania czegoś zupełnie nowego - nowego białka, nowej rodziny niekodujących RNA. Początkowo nasze zainteresowanie leżało w opisaniu CRISPR typu II u bakterii, były to badania podstawowe, nakierowane na zrozumienie procesu biologicznego, a potem zróżnicowania i ewolucji tych mechanizmów. Ich scharakteryzowanie dalej pozwoliło nam na zaproponowanie nowej, bazującej na nich technologii. Badania podstawowe są kontynuowane, ale CRISPR zdobył głównie sławę przez zastosowania CRISPR/Cas9 i pokrewnych narzędzi do edycji genomów. Dziś setki laboratoriów pracują nad udoskonaleniem CRISPR/Cas9, a tysiące używają go jako narzędzia. Nasza publikacja ma blisko 10 000 cytowań, a technologia zdobywa dziesiątki nagród.
Jakim konkretnie obszarem w ramach tych badań Pan się zajmował?
Po ukończeniu doktoratu zająłem się zastosowaniami i udoskonalaniem systemu. Tworzyłem i nadzorowałem prace jednostki usługowo-badawczej w Vienna BioCenter Core Facilities w Wiedniu. Tam używaliśmy CRISPR/Cas9 głównie do tworzenia modeli komórkowych dla innych badaczy. Współpracowaliśmy i wspomagaliśmy dziesiątki laboratoriów, głownie z Wiednia, ale też spoza Austrii.
W komentarzach dotyczących tegorocznej nagrody Nobla czytamy, że doceniono "genowe nożyce" w postępie medycyny. W jakich okolicznościach i kiedy pacjenci będą mogli skorzystać z Państwa odkrycia?
Tu trzeba spojrzeć na dwa główne aspekty tej technologii i jej użycia w postępie medycyny. Z jednej strony mamy badania podstawowe, charakteryzujące m.in. choroby lub testy leków i terapii na np. modelach komórkowych. W obu przypadkach inżynieria genetyczna używana jest w tworzeniu modeli chorób czy badaniach nad funkcją danych genów i konsekwencjami ich mutacji. CRISPR/Cas9 już teraz jest w powszechnym użyciu w tych przypadkach, pomagając ułatwić i przyspieszyć badania. Z drugiej strony mamy propozycje konkretnych terapii z użyciem CRISPR/Cas9. Trwają testy kliniczne terapii antynowotworowych i wybranych chorób genetycznych, np. anemii sierpowatej. Jak w przypadku każdego nowego leku, oznacza to jednak lata dalszych badań i testów zanim potencjalna terapia stanie się ogólnodostępna.
Emmanuelle Charpentier podziękowała Panu za Pana "znaczący wkład w rozszyfrowanie mechanizmu CRISPR-Cas9 u bakterii". Co czuje naukowiec w tak ważnej chwili - z jednej strony dziedzina, którą Pan się zajmuje została nagrodzona najbardziej prestiżową nagrodą, z drugiej strony świat pozanaukowy poznał Pana nazwisko?
Satysfakcja, radość, duma, niedowierzanie... CRISPR/Cas9 zdobyło już wcześniej ogólnoświatowy rozgłos i wiele nagród, łącznie z Breakthrough Prize, Breakthrough of the Year Award magazynu „Science”, Gairdner International Award, Tang Prize czy Japan Prize. Każda z nich była powodem do dumy i szczęścia. Moje nazwisko przewijało się już wcześniej w kontekście tego odkrycia, choć raczej za granicą. W Polsce nie mówiło się o tym wiele, ale np. Grzegorz Lindenberg opisał historię odkrycia i mój udział w swojej książce „Ludzkość poprawiona”. Miło jest być docenionym, w ostatnich dniach odezwało się do mnie sporo kolegów i znajomych, jeszcze z czasów studenckich, z którymi od dawna się nie słyszałem. (Więcej o studiach w PŁ można przeczytać w artykule w „Życiu Uczelni”).
Czy mógłby Pan zdradzić, jak wygląda współpraca z noblistkami?
Praca w tak popularnej oraz konkurencyjnej dziedzinie jest ciężka i wymagająca. Teraz dziesiątki laboratoriów pracują nad udoskonaleniem metody, a tysiące używają jej na co dzień. Nowe zastosowania pojawiają się bez mała każdego tygodnia. Wygląda na to, że granicą jest tylko wyobraźnia i pomysłowość naukowców. To, co dla mnie było bardzo ważne we współpracy z noblistkami, to ich otwartość. Z jednej strony otwartość na drugiego człowieka i jego zdanie, ponieważ zawsze mogliśmy rozmawiać o nauce i pracy szczerze, jak równy z równym, krytykując i dyskutując w atmosferze wzajemnego szacunku. Z drugiej strony otwartość na nowe możliwości – kiedy jakiś eksperyment przynosił coś ciekawego, nieoczekiwanego, mieliśmy wolność w podążeniu za tym.
Dlaczego warto być naukowcem?
Warto być naukowcem, jeżeli chce się być naukowcem. To ciężka praca wymagająca prawdziwej pasji i wytrwałości. Jeżeli czuje się takie „powołanie”, warto za nim podążyć i spróbować. Nauka otwiera wiele nowych dróg i pozwala spełniać się w badaniach, nauczaniu, pracy w przemyśle, medycynie, publikowaniu, dziennikarstwie, popularyzacji... Możliwości i dróg jest wiele, warto zrobić ten pierwszy krok. Ja miałem wiele szczęścia na mojej drodze. Dziś, kiedy czytam, że ktoś, gdzieś na świecie otrzymuje eksperymentalny lek bazujący na CRISPR/Cas9 i wiem, że moja praca pomogła do tego doprowadzić, jest to dla mnie źródłem niesamowitej satysfakcji. Trudno wyobrazić sobie lepszą nagrodę. Dlatego warto.
